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救遗传性失明!美基因编辑临床实验“不影响下一代”

2018-12-4 环球解密

基因编辑虽能治疗疾病,却也会引起道德争议。

美国基因编辑公司爱迪塔斯医药公司(Editas Medicine)近日声称,即将进行“CRISPR基因编辑技术”治疗莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)的临床试验,可望成为全球首款在人体内使用的基改技术疗法,目前已经得到食品药品监督管理局(FDA)许可。由于此疾病是因为体染色体遗传缘故,即使利用基因编辑治疗也不会影响下一代而触犯伦理道德议题。

综合外媒报道,CRISPR-Cas9基因编辑技术在5年前被《科学》杂志评选为创新技术,EDIT-101便是基于CRISPR技术的在研疗法,它把编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA)装载进AAV5病毒载体,并且透过注射至病患视网膜下的感光细胞附近就能运作,当感光细胞得到编辑时,gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善细胞功能。

报道指出,这场试验将招募10到20名患者,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性与有效性。莱伯氏先天性黑蒙症特征是出生时就有严重视觉丧失,多为先天性且家族性遗传,症状有眼球凹陷、斜视及不寻常的畏光,且视网膜会渐渐地萎缩,视力随着年龄增长而煺化,白天的时候,患者只能看到模煳的影像;到入夜时,就几乎都看不见。

这款称为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与爱力根(Allergan)公司共同研制。爱迪塔斯总裁兼首席执行长博斯莱(Katrine Bosley)表示,“这对我们来说是一个令人激动的时刻,我们期盼利用CRISPR技术的来改变世界各地严重眼疾患者的生活。”

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